与胚胎干细胞相比,成体干细胞具有许多优势:胚胎干细胞具有全能性和可以建系传代等优点,因此理论上应用前景广阔。但实际上由于每个个体的主要组织相容性复合体(MHC)不同,同种异体胚胎干细胞及其分化组织细胞用于临床会引起免疫排斥,因此基于胚胎干细胞的治疗方案要求对患者进行长期免疫抑制剂治疗或将患者的造血系统和外来细胞形成嵌合体。
造血细胞,但小鼠胚胎干细胞的实验表明,来源于胚胎干细胞的造血细胞在体内无法重建造血机制,因而限制了临床应用。
为了解决免疫排斥的问题,研究人员探索将患者的体细胞核移植到去核的健康供体卵细胞中,在体外克隆并随后发育分化产生携带患者自己MHC的胚胎干细胞。这些胚胎干细胞及其衍生组织移植后不会产生免疫排斥,因此可以用于患者病变组织及其功能的重建,这就是治疗性克隆。但一些研究观察到,胚胎干细胞发育分化过程中具有极高的非整倍体发生率,马萨诸塞州耶尼德研究组的最新研究发现,克隆动物的基因在构成没有缺陷的情况下,也不能像正常动物基因一样准确表达出来,也就是说,克隆动物存在无法正确生长发育的危险。
正是这个原因,造成当前98%的动物克隆实验失败,而顺利降生的克隆动物也经常出现体重超重等异常。研究还发现,利用当前的克隆技术取患者体细胞核的细胞克隆培育出来的新组织一样会存在缺陷,这项技术还有待完善、成熟。体细胞克隆所需的卵细胞难以获得,成体干细胞则可从患者自身获得,而不存在组织相容性的问题,治疗时可避免长期应用免疫抑制剂对患者的伤害。此外,少量的骨髓切除治疗有助于形成部分造血嵌合,可使异体成体干细胞的治疗成为可能。