Simone
诺西那生钠注射液（Nusinersen）用于治疗脊髓性肌萎缩。
脊髓型肌萎缩的主要症状为躯干和肢体肌肉无力和肌张力降低，受累肌肉逐渐发生萎缩。
诺西那生钠是一种反/义寡核苷酸（ASO），用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩症（SMA）。体外试验和SMA转基因动物模型试验显示，诺西那生钠可提高SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录本中外显子7的纳入以及全长SMN蛋白的产生。
值得注意的是，本药2019年4月28日在我国上市，目前还未纳入医保，只能由具有脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗经验的医生开具处方。
