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OS2966是OncoSynergy公司的一种实验性单抗药物，由于对治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）起到明显作用，以此被FDA授予其孤儿药地位。
据了解，胶质母细胞瘤是最常见和最致命类型的成人脑瘤，是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的胶质瘤，属WHO Ⅳ级。肿瘤位于皮质下，多数生长于幕上大脑半球的各处。呈浸润性生长，常侵犯几个脑叶，并侵犯深部结构，还可经胼胝体波及对侧大脑半球。发生部位以额叶最多见，其他依次为颞叶、顶叶，少数可见于枕叶/丘脑和基底节等。
胶质母细胞瘤生长速度快、病程短，大部分的患者病程在3～6个月，病程超过1年者仅为十分之一。病程较长者可能由恶性程度低的星形细胞瘤演变而来。个别病例因肿瘤出血，可呈卒中样发病，由于肿瘤生长迅速，脑水肿广泛颅内压增高症状明显，几乎全部患者都有头痛、呕吐、视盘水肿有头痛、精神改变、肢体无力、呕吐、意识障碍与言语障碍等。
而OS2966是一种对付胶质母细胞瘤的首创疗法，目前正在多个恶性和耐药性实体瘤模型进行评估。该药是一种中和性抗CD29单克隆抗体，能够选择性调节CD29（整合素b1亚基），这是肿瘤生长和恶化（包括增殖、侵袭、血管生成和耐药性）多个机制中的一种关键性通路驱动因子。
有数据表明，OS2966可有效对抗多种实体瘤，包括复发性和治耐药性胶质母细胞瘤。
此外， Mirati治疗公司实验性药物mocetinostat由于其对治疗弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）的效果，也被FDA授予孤儿药地位。近期，FDA也已授予mocetinostat治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的孤儿药地位。mocetinostat是一种口服生物可利用、同型选择性强效组蛋白去乙酰化酶抑制剂。该药是一种表观遗传学药物，正开发作为一种单药疗法用于弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）以及组蛋白乙酰基转移酶（HATs）存在特定基因突变的前列腺癌的治疗。
由于OS2966对胶质母细胞瘤的特殊治疗作用，被授予孤儿药地位，所以说，任何药物的功效都不容小觑，在医学领域上将可以得到更长远的发展。
（责编：黄莉莉 ）
