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诺西那生钠能完全治愈sma吗

诺西那生钠能完全治愈sma吗

诺西那生钠注射液不能完全治愈SMA,但它是世界上唯一一个被批准用于治疗SMA的药物,是一种反义寡核苷酸,是应用鞘内给药的方法治疗。

SMA由于SMN1基因突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,而诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。

在目前40多个国家和地区的临床试验中,诺西那生钠注射液显示出了良好获益风险比,但也会出现常见的呼吸道感染以及便秘的副作用。