诺西那生钠注射液不能完全治愈SMA，但它是世界上唯一一个被批准用于治疗SMA的药物，是一种反义寡核苷酸，是应用鞘内给药的方法治疗。
SMA由于SMN1基因突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，而诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
在目前40多个国家和地区的临床试验中，诺西那生钠注射液显示出了良好获益风险比，但也会出现常见的呼吸道感染以及便秘的副作用。
诺西那生钠能完全治愈sma吗
Simone
发布于 2024-10-22 07:45:00
563 阅读
